Japan keurt als eerste wereldwijd therapieën met hergeprogrammeerde menselijke cellen goed
De recente goedkeuring van een aantal baanbrekende biotechnologische innovaties in Japan zet een nieuw hoofdstuk in de regeneratieve geneeskunde. Dit nieuws raakt niet alleen de wetenschappelijke wereld, maar ook patiënten overal die kampen met aandoeningen zonder doeltreffende behandeling. De nieuwe therapeutische opties bieden hoop voor ziekten zoals ernstig hartfalen en de ziekte van Parkinson, waar traditionele behandelingen vaak tekortschieten.
Goedkeuring door het ministerie van Volksgezondheid
Op 6 maart 2026, precies twintig jaar nadat muizen-iPS-cellen werden geïntroduceerd, gaf het Ministerie van Volksgezondheid, Arbeid en Welzijn van Japan een voorwaardelijke handelsautorisatie voor producten die iPS-cellen gebruiken. iPS, of geïnduceerde pluripotente stamcellen, zijn volwassen cellen die teruggeprogrammeerd zijn naar een pluripotente staat, waardoor ze zich onbeperkt kunnen delen en in elk celtype kunnen differentiëren. Dat proces omzeilt de ethische bezwaren rond embryonale stamcellen.
iPS-cellen in medische toepassingen
Qualipse, een startup van de Universiteit van Osaka, ontwikkelde ReHeart, een product bedoeld voor patiënten met ernstig hartfalen. ReHeart bestaat uit platen met cardiomyocyten gedifferentieerd uit iPS-cellen. Deze platen worden tijdens een open hartoperatie aan het hart gehecht om angiogenese te stimuleren en ischemische gebieden te herstellen. In een multicentrische studie verbeterden vier van de acht patiënten duidelijk, onder meer met een stijging van hun VO2-piek (maximale zuurstofopname) van meer dan 10% na 52 weken.
Een ander product, genoemd Amusepri, AmShepli of Amshepri, richt zich op de ziekte van Parkinson. In samenwerking met Sumitomo Pharma en RACTHERA zijn deze producten ontwikkeld door iPS-cellen te differentiëren naar dopaminerge voorlopercellen. Uit een studie geleid door het Kyoto University Hospital bleek dat vier van de zes patiënten, 24 maanden na transplantatie, motorische verbeteringen lieten zien zoals gemeten met de MDS‑UPDRS-schaal (MDS‑UPDRS, beoordelingsschaal voor Parkinsonmotoriek).
Productie en samenwerking
De productie van deze geavanceerde celtherapieën gebeurt in de SMaRT-faciliteit in Suita, Osaka, ’s werelds eerste commerciële productiefaciliteit voor regeneratieve en celgeneesmiddelen afgeleid van niet-autologe iPS-cellen. De technologie is deels gebaseerd op celzuiveringstechnieken van de Kyoto University en Eisai. Deze samenwerking laat zien hoe industrie en academie in Japan nauw samenwerken.
Wat dit betekent voor de toekomst
De goedkeuring van deze producten is nog maar het begin, zoals Shinya Yamanaka, Nobelprijswinnaar en leidend onderzoeker bij het iPS Cell Research Institute van Kyoto University, benadrukt. Yamanaka wijst erop dat veiligheid en werkzaamheid op de lange termijn en in grotere studies bevestigd moeten worden. Hij pleit voor voortgang op een systematische, wetenschappelijk nauwkeurige manier, zonder overhaaste beslissingen.
Ook al zitten de producten qua beschikbaarheid nog in een vroeg stadium, ze vormen een belangrijke stap in de ontwikkeling van medische behandelingen en bieden hoop op genezing voor ernstige ziekten. De genoemde vooruitgangen markeren het begin van een nieuwe fase in de geneeskunde, waarin iPS-cellen het potentieel hebben om de medische wereld te veranderen. Deze technologische verschuiving staat nog maar aan het begin, maar zou de toekomst van de geneeskunde ingrijpend kunnen herschrijven.